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La tecnología de edición genética impulsa la investigación y desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.
Fecha de publicación:
2023-03-02
Conforme la tecnología de edición genética sigue perfeccionándose, su aplicación en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras se profundiza cada vez más.
Con el continuo perfeccionamiento de las técnicas de edición genética, su aplicación en la investigación y desarrollo de medicamentos para enfermedades raras se está profundizando cada vez más. Los equipos científicos están utilizando la tecnología de edición genética CRISPR-Cas9 para llevar a cabo estudios de reparación precisa dirigidos a los genes causantes de diversas enfermedades raras, logrando validar con éxito los efectos terapéuticos en modelos animales. En base a estos avances, varias empresas farmacéuticas ya han iniciado ensayos clínicos relacionados, con el objetivo de convertir la tecnología de edición genética en productos farmacéuticos aplicables. Para la comunidad de pacientes con enfermedades raras, este progreso tiene una importancia significativa, ya que podría cambiar la situación actual, en la que la mayoría de estas enfermedades carecen de tratamientos eficaces, abriendo así un nuevo camino en la investigación y desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.
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